Sma Hastalığı Tedavisi Ücreti
Fiyatı 2 milyon dolardan fazla Bu ilaca kimin g&#;c&#; yeter?
Yakında kullanılacak
Bir saatlik aşılamayla gerçekleştirilen yeni ilaç tedavisinin, 2 yaşın altındaki çocuklara uygulanması kararının iki hafta içerisinde yürürlüğe girerek geçerli olması bekleniyor. Ülkede kişiler tarafından karşılanan maliyetler, her hastanın sağlık sigortasına göre değişiklik gösteriyor. Novartis ilaç firmasından yapılan açıklamada, sigorta şirketlerinin 5 yıldan fazla ödeme yapmasına imkan tanınacağı ve eğer Zolgensma hastalarda etkili olmazsa, kısmi iadeler yapılacağı bildirildi. Firma yetkilileri ayrıca, hastalara maddi yardımın sağlanacağını duyurdu.
Sağlık Bakanlığı’nın geçtiğimiz aylarda SMA Tip 3’ün yanı sıra SMA Tip 2 ve Tip 1 hastaları için de ilaçları geri ödeme kapsamına almasıyla aileler büyük sevinç yaşadı. Böylece ABD’den ilaç getirilebildi. Milliyet, 5 yaşındaki SMA hastası Tunahan Şenyurt ile ilgili haberinde ailenin sevincini yansıtmıştı. Anne Tuba Şenyurt, “Mucizeyi gördüm, oğlum ilk doz ilacı aldıktan sonra başını kaldırabildi” demişti.
SMA tedavisi: İngiltere dünyanın en pahalı ilacı Zolgensma'yı kullanmaya başladı
- Fergus Walsh
- BBC Sağlık Editörü
Arthur sadece 5 aylık bir bebek. Sağ kolundan aldığı tedavinin dünyanın en pahalı ilacı olduğunu bilmesinin imkanı yok.
Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığı kaslarını kontrol etmesine engel oluyor.
Arthur, İngiltere'de Ulusal Sağlık Hizmetleri'nden (NHS) Zolgensma ilacı ile 1,75 milyon sterlinlik gen tedavisini alan ilk bebeklerden biri.
Her yıl 40 çocuk SMA hastalığının en ileri versiyonu ile dünyaya geliyor.
Eğer tedavi edilmezlerse 2 yaşını göremeden hayatlarını kaybediyorlar.
NHS, Novartis Gen Terapileri tarafından üretilen Zolgensma için açıklanmayan oranda bir indirim elde etti. Böylece her yıl onlarca çocuk Zolgensma ile tedavi olabilecek.
Londra'nın güneydoğusunda yaşayan Arthur, kollarını, bacaklarını hareket ettirmekte zorluk çekiyor; başını ise kaldıramıyor. Şimdiden bazı kalıcı hasarlar oluşmuş durumda.
Bu tek seferlik tedaviyle durumunun dengelenmesi ve daha da kötüleşmesinin önüne geçilmesi bekleniyor.
Babası Reece Morgan, bu sürecin çok inişli çıkışlı geçtiğini anlatıyor:
"Umudumuz hareket edebilmesi için en iyi koşullara sahip olması. Bilmiyoruz, ancak ona ihtiyaç duyduğu her şeyin en iyisini vermeye çalışıyoruz."
Zolgensma nasıl çalışıyor?
İlaç, eksik ya da kusurlu olan SMN1 genini içeriyor. Bu gen zararsız bir virüse yükleniyor.
Vücutta virüs genin yerine geçerek motor sinir hücrelerinin merkezine giriyor.
Bu, hücrelerin yavaş yavaş ölmesini engellemek için hayati.
Böylece şimdi sağlığına kavuşan motor sinir hücreleri eksik olan ve kasların çalışması için mühim olan SMN proteinini üretmeye başlıyor.
'Çocukların hayatı değişiyor'
Arthur'un tedavi edildiği Londra'daki Evelina Çocuk Hastanesi, Zolgensma tedavisinin uygulandığı birkaç merkezden biri.
Ülke çapında tedaviyi uygulayan NHS'in dört merkezi var.
Evelina Çocuk Hastanesi'nde pediatrik nöroloji danışmanı olan Dr. Elizabeth Wraige, bu tedavinin çocukların hayatını değiştirebileceğini aktarıyor:
"20 yıl önce SMA ile doğan bir çocuğun ömrü kısalıyordu. Şimdi ise bu çocukların yuvarlanmak, oturmak, ayağa kalkmak, yürümek gibi motor becerilerini edinmesini sağlıyoruz; bu tedavi olmadan bu imkansız olurdu."
NHS İngiltere'nin başında olan Sir Simon Stevens da "böylesine devrimci bir tedavinin bebekler ve çocuklar için NHS aracılığıyla verilebilmesinin çok iyi bir gelişme olduğunu" aktarıyor.
Denemeler, bu tedavinin uzun süreli, en az 3 yıl sürecek etkileri olduğunu gösterdi; hatta kalıcı etkilerinin de olması bekleniyor.
SMA için bir diğer tedavi de omurgadan yılda 3 kez verilen pahalı bir ilaç.
'Diğer çocuklar için basit olan şeyleri becerebiliyor'
Londra'nın güneybatısında yaşayan Tora'da ilk semptomlar 3 aylıkken başını kaldıramamasıyla ortaya çıktı.
Tora, 10 aylıkken ABD'de Zolgensma tedavisi gördü; annesi Taisya Usova o sırada hareketliliğinin olmadığını belirtti:
"En basit şeyleri bile yapamıyordu. Bir oyuncağına ulaşamıyordu, koltukta bile etrafı yastıklarla dolu olmasına rağmen yalnız bırakamıyorduk; çok tehlikeliydi. Biz bir saniye bile rahatlayamıyorduk, o da hayatını yaşayamıyordu."
Şimdi 2 yıl 8 aylık olan Tora, 3 dil konuşan, ailesinin yardımıyla yürüyebilen, meraklı bir çocuk.
Anne Usova, tedavinin çocuğunun hayatını kurtardığını anlatıyor:
"Şimdi hayatının tadını çıkarabiliyor, diğer çocuklar için çok basit onun için imkansız olan şeyleri becerebiliyor. Parka gitmek, salıncağa binmek, bir kitabı tutarak okumak gibi…"
Baba Rajdeep Patgiri ise artık umutlu olduklarını, "Daha önceden yeni günün neler getireceğinden korkardık. Yutkunmasının, nefes almasının zorlaşacağından korkardık. Şimdi güzel şeylerin olabileceğine dair iyimseriz" diyerek açıklıyor.
Zamana karşı bir yarış
SMA hastalığının dünyada görülme sıklığı 10 binde bir.
Tip-1 SMA, bebek ölümlerinin dünyada en sık görülen sebeplerinden biri.
SMA ile doğan bebekler için zaman çok mühim; tedavi almadan geçirdikleri her hafta sinir liflerine yönelik zararın büyümesi riski var.
Genelde bebekler 3 aylıkken hastalık tespit edilebiliyor; ancak o şekilde bile motor sinir hücrelerine kalıcı bir zarar verilmiş olabiliyor.
Bu durumdan etkilenen bir çocukları olan ailelere doğum öncesi test uygulanıyor.
Böylece semptomlar gelişmeden bebeklere doğduktan sonraki birkaç gün içinde Zolgensma ilacı verilebiliyor.
Böylece kasları normal bir şekilde gelişebilir ve hareket sorunları yaşamaktan kurtulabilirler.
Hastalar ve doktorlar, SMA'nın yenidoğan tarama testleri içine alınması çağrısı yapıyor.
Böylece Zolgensma tedavisinin çok daha önceden uygulanarak hastalığın verdiği zararın önüne geçilmesi isteniyor.
İktidardaki Muhafazakar Parti'nin milletvekillerinden Nickie Aiken, İngiltere'nin bu tarama testlerinde Avrupalı komşularından çok geride olduğunu ve bunun "rezalet" olduğunu söylüyor.
Aiken'a göre İngiltere; ABD, Polonya ve Macaristan gibi çocukların hastalıklarının erken teşhis ve tedavi edilebilmesi için yenidoğan tarama testlerini geliştirmeli.
fazla oku
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, SMA hastalarının tedavi masraflarının devlet tarafından ücretsiz karşılandığını ifade ederek, “İlaç şirketlerinin baskısı ile çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz” dedi.
Koca, “SMA hastası çocuklar üzerinden yapılan kirli kampanyaya iyi niyetli hiç kimsenin alet olmaması gerekir” ifadelerine yer verdiği bir açıklama yaptı.
Twitter’dan bir yazılı açıklama paylaşan Koca “Bildiğiniz üzere ülkemizde çokça gündeme getirilen Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastası çocuklarımız ile ilgili kampanyalar yürütülmektedir” hatırlatması yaparak, “Her bir hastamızın hastalığı ne olursa olsun sağlığına kavuşmasından sorumluyuz. Hele hastamız bir çocuksa bu tüm öncelikleri en yüksek seviyede hak etmektedir. Her bir evladımızın sıhhati ve canı en kutsal emanetimizdir” dedi.
“Milletçe en hassas olduğumuz konulardan biri evlatlarımızdır. Hastalıkların tedavisi ise sosyal medyadan sahte kahramanlıklar sergileyerek değil, bilimin gösterdiği yolu takip ederek gerçekleştirilir” diyen Koca, “SMA hastası çocuklarımız için de devletimiz tüm imkanlarını kullanarak tedavilerini sağlamaktadır. Bu konunun suistimal edilmesi asla kabul edilemez.
Bakanlığımız bünyesinde bu evlatlarımızın tedavisinin planlandığı, alanında uzman ve SMA tedavisinde tecrübeli bilim insanlarımızdan oluşan bilimsel bir kurulumuz vardır. Çocuklarımızın tedavisi konusunda en güncel yöntemler bu kurulumuzca değerlendirilerek en hızlı biçimde uygulamaya geçirilmektedir. Bu konuda mali koşullar gündemimizde dahi değildir” ifadelerine yer verdi.
Koca şöyle devam etti:
SMA Bilim Kurulumuz aileleri ve aile derneklerini birinci elden bilgilendirmektedir. Ülkemizde tedavi almayan bir tane bile SMA hastamız bulunmamaktadır. Tedavi masraflarının tamamı devletimiz tarafından ücretsiz olarak karşılanmaktadır. Son zamanlarda geliştirilen ve gündemde olan gen tedavisine ilişkin veriler, ilk süreçte olduğu gibi derhal ve titizlikle SMA Bilim Kurulumuzca incelemeye alınmıştır. Sadece son 2 ayda bilim kurulumuz 5 kez toplanarak ilaçla ilgili verileri incelemiştir. Bu hafta da bir değerlendirme toplantısı yapacaktır. Gen tedavisinin etkinliğine dair bilimsel platformlarda yayınlanan kanıtlar henüz yeterli düzeyde değildir ve hâlihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır. Yapılan bazı çalışmalarda başta karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) olmak üzere ciddi yan etkilerinin bulunduğu bildirilmiştir. Ayrıca gen tedavisinin uygulama prosedürünün bir parçası olarak en az bir ay süreyle bağışıklık sisteminin baskılanması gerekmekte, özellikle kilosu daha yüksek olan bazı hastalarda bu süreç 1 yıla kadar uzayabilmektedir. Zaten kırılgan yapısı olan SMA hastalarımızda enfeksiyonlar ve bağışıklık sisteminin baskılanması daha büyük risk oluşturmakta, herhangi bir hastalık seyri sırasında süreç, hastalıktan bağımsız olarak ölümcül olabilmektedir.
"İlaç şirketlerinin baskısıyla çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz"
“SMA hastası çocuklarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya açıklık getirmek istiyorum" diyen Koca şöyle devam etti:
Güncel ve işe yaradığı ispat edilen tüm tedaviler SMA Bilim Kurulumuzun önerisi ile uygulanmaktadır. Çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız. Bilimsel veriler dışında küresel ilaç şirketlerinin oyununa müsaade etmeyeceğiz. Ailelerimizin suistimal edilmesine izin vermeyeceğiz. Gen tedavisi adı altında ortaya atılan yöntemin bilimsel olarak işe yaradığını gösteren şimdilik somut hiçbir veri bulunmamaktadır. Ancak ilaç şirketlerinin oyununa gelerek yapılan kampanyalarla bu durum suistimal edilmektedir. İlaç şirketlerinin baskısı ile çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz.
Sosyal medyada birçok ünlü isim ve siyasetçinin Milli Piyango'nun yılbaşı ikramiyesinde satılmayan biletlere çıkan 75 milyon liralık tutarın SMA hastası çocuklar için harcanması gerektiği yönündeki kampanyasına da değinen Koca, "Bir konuda toplu olarak tepki vermek kadar güzel bir davranış yoktur. Ancak gördüğümüz kadarıyla ilaç şirketlerinin amacına hizmet eden bir organizasyonla karşı karşıyayız. Kampanya düzenleyerek zikredilen rakamlar, önerilen finansal kaynaklar bu zamana kadar çocuklarımızın tedavisi için ayrılan kaynağın yanında hiçbir değer ifade etmemektedir. Mesele kaynak meselesi değildir" dedi.
Bu bölüm, konuyla ilgili referans noktalarını içerir. (Related Nodes field)
Türkiye'nin her şart altında vatandaşının tedavisini yapabilecek güçte olduğunu vurgulayan Koca, "Burada esas konu ahlak sınırlarını aşarak devletimizi aciz göstererek küresel ilaç şirketlerinin savunuculuğunu yapmaktır. Bir araya gelerek kampanya yürüten ve devletimizi aciz göstermeye çalışan bu kampanyaya alet olmayacağız. Devletimiz işe yaradığı ispat edilen her tedaviyi ücretsiz olarak evlatlarımız için kullanmaya devam edecektir. SMA hastalığı genetik bir hastalıktır. Bundan sonra tüm evlilik öncesinde aile adaylarına gen taraması da yaparak tedbir alınacak ve ülkemizde SMA hastalığı görülmeyene, mevcut hastalarımız tedavi edilene kadar mücadelemiz devam edecektir" ifadelerini kullandı.
Selçuk: ilaç için yılda 40 milyar TL aşan kaynak ayırıyoruz
Öte yandan Aile, Çalışma ve Sosyal Hizmetler Bakanı Zehra Zümrüt Selçuk, sağlık bilim kurullarındaki bilim insanları tarafından tedavi için uygun, yerinde ve güvenli bulunan 8 bin ilaç için yılda 40 milyar TL'yi aşkın kaynak ayırdıklarını ifade etti.
Independent Türkçe
SMA ilaçlarını SGK karşılayacak
SMA hastalarının ilaç giderlerini SGK karşılayacak. İlaç kullanım onayı SGK'nın belirleyeceği resmi sağlık kurumlarında görevli çocuk nörolojisi uzmanı tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilecek. İlaç kullanım onayı ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde SGK tarafından ödenecek.
-
Haberler - Anadolu Ajans&#x;
"Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) Sağlık Uygulama Tebliğinde Değişiklik Yapılmasına Dair Tebliğ" Resmi Gazetede yayımlandı.
Resmi Gazetenin mükerrer sayısında yayımlanan tebliğde, genetik, sitogenetik ve moleküler tetkiklere ilişkin düzenlemeler yer aldı.
Tebliğde, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığına ilişkin düzenlemeler de bulundu.
Buna göre, SMA Tip-1 hastalığı tedavisinde kullanılan ilaçlar, çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 4 ay süreli SGK tarafından belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden "Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu" tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile SGK'nin belirleyeceği üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilecek.
"İlaç Kullanım Onayı"nın ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde SGK tarafından bedeli karşılanacak.
"Nusinersen Sodium" etken maddesini içeren ilacın, tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin "multidisipliner" bir yaklaşımla sunulabileceği kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında kullanılması halinde kurumca bedeli karşılanacak.
SMA TİP-1 İÇİN KRİTERLER
SMA Tip-1 hastalığında ilaç bedelinin SGK tarafından karşılanması için hastaların sağlaması gereken kriterler tebliğde şöyle sıralandı:
"Genetik ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına istinaden, yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek 'İlaç Kullanım Onayı' bulunmalıdır.
Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak 6 ay ( gün) ve daha küçükken başlamış olmalıdır.
Bu kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır.
İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilecek ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA'dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5'inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.
Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.
BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.
Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.
Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."
SMA TİP-2 VE TİP-3 HASTALARINDA ARANAN KRİTERLER
Tebliğde, SMA Tip-2 ve Tip-3 hastalarında aranan kriterlere de yer verildi.
Buna göre, genetik ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve SGK tarafından belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı, ortopedi ve travmatoloji ya da beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden, yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" bulunacak.
Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak 6 ay ( gün) ve daha büyükken başlamış olacak.
İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanacak.
Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmayacak.
BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekecek.
Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmayacak.
Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olacak ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmayacak.
Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının "İlaç Kullanım Onayı"nda belirtilmiş olması gerekecek.
Hastalarda bu kriterlerin tamamının sağlanması halinde ilaç bedeli kurumca karşılanacak.
"Nusinersen Sodium" pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63'üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklinde uygulanacak. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanacak.
İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri SGK tarafından karşılanacak.